2026-10-20 · 암·종양학

베라스템 온콜로지(Verastem Oncology)의 KRAS G12D(ON/OFF) 저해제 ‘VS-7375’가 고형암 임상1/2상에서 전체반응률(ORR)을 최대 50%까지…

베라스템 온콜로지의 KRAS G12D 저해제 'VS-7375'가 고형암 임상 1/2상에서 췌장암 2차 치료 세팅 8명 기준 전체반응률(ORR) 50%를 기록했다고 2026년 10월 19일 보고되었다. 기사에 따르면, 직접 비교는 어렵지만 레볼루션 메디슨의 pan-RAS(ON) 저해제 '다락손라십'의 췌장암 2차 치료 세팅에서 G12D 변이 하위군 ORR이 24%로 나타난 바 있다. VS-7375는 베라스템이 2023년 중국 젠플릿 테라퓨틱스와의 파트너십으로 발굴한 약물로, 이후 베라스템이 중화권을 제외한 글로벌 권리를 라이선스인(L/I)했다. 베라스템은 전이성 췌관선암(mPDAC) 임상 3상에 대해 FDA와 프로토콜 합의를 완료했으며, 1차 치료제 세팅으로 평가하는 임상을 올해 연말까지 시작할 예정임을 밝혔다.

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고등학교 생명과학 관련 과목·내용

2022 개정 교육과정에서 이 기사와 연결되는 과목과 내용입니다.

생물의 유전 진로선택: 영역: 생명공학기술
관련 내용: 생명공학기술의 활용
생물의 유전 진로선택: 영역: 유전자와 유전물질
관련 내용: DNA와 유전 현상

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이 기사의 주장은 어디까지 확인됐을까?팩트체크 · 확인된 사실과 더 살펴볼 근거

기사에서 확인된 사실

VS-7375의 췌장암 2차 치료 세팅 임상 1/2상에서 8명 기준 ORR 50%가 보고되었다 (출처: 기사 본문 제목 및 소제목).
레볼루션 메디슨의 다락손라십(daraxonrasib, Rasonque)은 췌장암 2차 치료 세팅 G12D 변이 하위군에서 ORR 24%를 나타낸 바 있다 (출처: 기사 본문).
베라스템은 VS-7375를 2023년 젠플릿 테라퓨틱스와의 파트너십을 통해 발굴하였으며, 이후 중화권을 제외한 글로벌 권리를 라이선스인했다 (출처: 기사 본문).
베라스템은 전이성 췌관선암(mPDAC) 임상 3상에 대해 FDA와 프로토콜 합의를 완료하고 2026년 연말까지 임상 시작을 예정하고 있다고 밝혔다 (출처: 기사 본문).

아직 불확실한 점

ORR 50%라는 수치는 2차 치료 세팅 환자 8명이라는 매우 소규모 코호트에서 도출된 것으로, 표본 크기가 작아 결과의 통계적 신뢰성과 일반화 가능성은 현재로서는 불확실합니다. 대규모 임상 3상 결과가 나와야 유효성을 보다 확실하게 판단할 수 있습니다.
기사는 VS-7375와 다락손라십의 ORR을 나란히 제시하면서 'RAS 저해제 중 가장 높은 효과'라고 표현하고 있으나, 기사 자체에서도 '직접비교는 어렵다'고 명시하고 있어 이 주장은 베라스템 측의 입장을 인용한 것으로 보아야 하며, 독립적인 비교 데이터로 검증된 사실이 아니다.
올해 연말까지 임상 3상을 시작하겠다는 계획은 기사 발행 시점(2026년 10월 19일) 기준 아직 실행 전 계획으로, 실제 일정은 변동될 수 있습니다.

더 확인할 근거

ORR 50% 수치가 도출된 전체 환자 특성(기저 치료력, 변이 확인 방법 등), 반응 지속 기간(DOR), 무진행생존기간(PFS) 등 추가 임상 데이터는 기사 본문에서 유료 제한으로 확인되지 않으므로, 학생이 이 수치만으로 약물의 효과를 단정하지 않도록 지도가 필요합니다.

알고 보면 더 재미있는 과학과학이야기 · 핵심 개념어 · 함께 공부하면 좋은 내용

과학이야기

KRAS 유전자는 1982년 코넬 대학교의 에드워드 스칸로스(Edward Scolnick) 연구팀 등이 인간 암세포에서 처음으로 발견하고 동정한 것으로 알려져 있습니다. 이후 RAS 계열 유전자가 세포 분열 신호를 전달하는 핵심 단백질임이 밝혀졌고, KRAS 돌연변이가 다양한 암에서 공통적으로 발견된다는 것이 알려지면서 이를 표적으로 하는 치료제 개발이 30년 이상 전 세계 연구자들의 도전 과제가 되었습니다. 그러나 KRAS 단백질은 표면에 약물이 결합할 수 있는 뚜렷한 '홈(pocket)'이 없다는 점에서 오랫동안 '치료 불가능한 표적(undruggable target)'으로 불려 왔다. 이 벽을 처음으로 허문 것은 2021년 미국 암젠(Amgen)의 소토라십(sotorasib)으로, KRAS G12C 변이에 특이적으로 결합하는 공유결합 저해제로서 FDA 승인을 받으며 KRAS 표적 치료의 새 시대를 열었습니다. G12C 저해제의 성공은 G12D, G12V 등 다른 변이 KRAS를 표적으로 하는 연구에도 불을 지폈으며, 현재 여러 기업이 각각의 변이에 최적화된 저해제를 개발 중입니다.

이 기사를 이해하는 열쇠, 핵심 개념어

KRAS G12D: KRAS는 세포 분열 신호를 조절하는 단백질을 만드는 유전자입니다. G12D는 이 유전자의 12번째 아미노산이 글리신(G)에서 아스파르트산(D)으로 바뀐 점 돌연변이로, 이 변이가 생기면 세포 분열 신호가 꺼지지 않아 암세포가 계속 증식합니다. 췌장암을 포함한 여러 고형암에서 가장 흔하게 발견되는 암 유발 변이 중 하나입니다.
ON/OFF 저해제: KRAS 단백질은 활성화 상태(ON, GTP 결합)와 비활성화 상태(OFF, GDP 결합)를 오가는데, 일부 저해제는 ON 상태만 억제하고 일부는 ON·OFF 상태 모두를 억제합니다. ON/OFF 저해제는 두 상태 모두에서 KRAS G12D에 결합하여 작용을 막으므로 더 넓은 억제 효과를 목표로 합니다.
전체반응률(ORR, Overall Response Rate): 임상시험에서 치료를 받은 환자 중 종양이 일정 기준 이상으로 줄어든 환자의 비율을 말합니다. 예를 들어 8명 중 4명의 종양이 기준 이상 감소했다면 ORR은 50%입니다. 다만 환자 수가 적을수록 이 수치의 신뢰도는 낮아집니다.
임상 1/2/3상: 신약이 사람에게 사용되기 전 안전성과 효과를 검증하는 단계적 시험입니다. 1상은 주로 안전성과 용량을 확인하고(소수 환자), 2상은 효과와 부작용을 탐색하며(수십~수백 명), 3상은 기존 치료법과 비교하는 대규모 시험(수백~수천 명)입니다. 3상을 통과해야 보통 허가 신청이 가능합니다.
라이선스인(License-in, L/I): 다른 회사나 기관이 개발한 약물·기술의 권리를 일정 계약 조건(계약금, 마일스톤 등) 하에 가져와 자사가 개발·판매할 수 있도록 허가받는 계약 방식입니다. 신약 개발 비용과 시간을 줄이기 위해 글로벌 제약·바이오 기업들이 자주 활용합니다.

지식 연결 개념도

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함께 공부하면 좋은 내용더 이해하고 싶을 때, 배경지식을 이어서 읽어보세요.

이 기사는 「생명과학」의 '생명의 연속성과 다양성' 영역 중 유전자 돌연변이 단원, 그리고 「생물의 유전」의 '유전자와 유전물질' 및 '생명공학기술' 단원과 깊이 연결됩니다. 특히 점 돌연변이(point mutation)가 특정 아미노산을 바꾸어 단백질 기능을 변화시키는 원리, 세포 신호 전달 경로와 세포 주기 조절 실패가 암으로 이어지는 과정을 함께 공부하면 KRAS G12D의 병리적 의미를 더 깊이 이해할 수 있습니다. 또한 「세포와 물질대사」에서 배우는 효소의 기질 특이성 원리는 표적 치료제가 특정 돌연변이 단백질에만 결합하도록 설계되는 원리와 직접 연결됩니다. 효소-기질 결합 모형을 표적 치료제-단백질 결합에 비유하여 학습하면 두 개념을 유기적으로 이해할 수 있습니다. 통합과학2의 '과학과 미래 사회' 영역에서 다루는 감염병 대응 및 미래 과학기술 단원, 그리고 현대사회와 윤리(도덕)에서 다루는 생명윤리 단원과 함께 연계하여 학습하면, 신약 개발이라는 과학적 사건이 의료·사회·윤리 전반에 미치는 영향을 입체적으로 탐구할 수 있습니다.

이 기사에서 시작하는 탐구 질문근거와 개념을 살펴본 뒤, 질문을 골라 나만의 탐구 보고서로 이어가 보세요.

좋은 질문을 만드는 힘도, 질문을 접하고 연습하며 자라요.

다양한 질문을 읽으며 어떤 점이 좋은 질문인지 생각해 보세요. 마음에 드는 질문은 질문함에 모아 두고, 나만의 질문을 만드는 데 참고해 보세요.

읽는 데서 한 걸음 더 나아가, 질문함에서 직접 답변도 적어 보세요. 어떤 근거가 필요한지, 무엇을 비교하거나 확인할 수 있을지 고민하는 과정이 탐구를 배우는 연습이 됩니다. 완벽한 답이 아니어도 괜찮아요.

질문 하나를 골라 담고, 내 생각으로 답해 본 뒤, 새롭게 떠오른 나만의 질문을 적어 보세요.

질문을 구체화하는 방법의 예시

“효과가 있을까?” → “어떤 조건에서, 무엇과 비교했을 때 효과가 달라질까?”

조건과 비교 대상을 정하면 살펴볼 근거가 더 분명해져요. 아래 예시를 보며 내 질문도 만들어보세요.

1.탐구 질문 1: KRAS 유전자에서 G12D 돌연변이가 발생하면 단백질 구조와 기능이 어떻게 달라지며, 이것이 세포 분열과 어떤 관련이 있는가?
2.탐구 질문 2: 임상시험 1/2상과 3상은 어떤 차이가 있으며, 8명을 대상으로 한 ORR 50%와 수백 명을 대상으로 한 ORR 50%는 통계적으로 어떻게 다르게 해석해야 하는가?
3.탐구 질문 3: KRAS G12D 저해제처럼 특정 돌연변이 단백질만을 선택적으로 억제하는 표적 치료제를 설계하려면 어떤 과학적 원리가 필요한지, 가상의 표적 치료제 설계 과정을 단계별로 구성해 보라.
4.탐구 질문 4: 소규모 임상 결과를 언론이 대대적으로 보도할 때 환자, 투자자, 의료 현장에 미칠 수 있는 영향은 무엇이며, 이를 최소화하기 위해 어떤 원칙이 필요한가?
5.탐구 질문 5: 이 기사가 보도하지 않은 정보(예: 반응 지속 기간, 부작용 데이터, 비교 대조군 설계 등)에는 어떤 것들이 있으며, 이 정보들이 없으면 ORR 50%라는 수치를 어떻게 비판적으로 받아들여야 하는가?

이 관심을 나만의 탐구로 이어가려면?학생부 활용 아이디어 · 타교과 연계

탐구의 방향

단순히 기사를 읽고 KRAS G12D 저해제를 소개하는 수준을 넘어, KRAS 돌연변이의 분자생물학적 기전을 직접 탐구하거나 임상시험 통계의 신뢰성을 분석하는 방향으로 연결해야 세특에서 차별화된 탐구 역량을 드러낼 수 있습니다.

심화 탐구 아이디어 1: RCSB PDB에서 KRAS 야생형과 G12D 돌연변이형의 3D 단백질 구조를 무료로 내려받아 시각화 도구로 비교하고, 아미노산 12번 위치의 차이가 GTP/GDP 결합 부위에 어떤 구조적 변화를 주는지 탐구 보고서로 작성해 봅니다.
심화 탐구 아이디어 2: 확률과 통계 교과서의 이항분포·신뢰 구간 개념을 활용해 8명 대상 ORR 50%의 신뢰 구간을 직접 계산하고, 표본 크기가 결과 해석에 미치는 영향을 수학적으로 분석한 뒤 생명과학·수학 융합 보고서를 작성해 봅니다.
심화 탐구 아이디어 3: 현대사회와 윤리 또는 법과 사회 과목과 연계하여 임상시험 결과의 언론 보도 윤리, 사전 동의 원칙, FDA와 식약처의 임상시험 허가 제도를 비교 분석하고, 과학-사회-윤리 융합 발표 자료를 제작해 봅니다.

활동을 기록하는 문장 예시

직접 수행한 활동을 바탕으로 수정하는 예시입니다. 아직 하지 않은 활동을 수행한 것처럼 쓰지 마세요.

'KRAS G12D 저해제 관련 기사를 접한 후 점 돌연변이가 단백질 기능에 미치는 영향을 탐구하기 위해 RCSB PDB에서 KRAS 야생형과 G12D 변이형의 3D 구조를 내려받아 비교 분석하였다.' / '임상 1/2상의 전체반응률(ORR) 50%라는 수치가 8명이라는 소규모 코호트에서 도출된 것임을 인식하고, 확률과 통계 단원의 이항분포를 적용하여 신뢰 구간을 산출함으로써 표본 크기가 데이터 해석에 미치는 한계를 수학적으로 분석하였다.' / '신약 임상 결과의 언론 보도 방식에 의문을 가지고, 헬싱키 선언과 국내 생명윤리법을 조사하여 제약사·연구자·언론의 정보 공개 책임을 비교하는 윤리 탐구 글을 작성하였다.'

다른 교과의 관점으로 살펴보면

연결 과목: 확률과 통계 · 실용 통계 · 수학과제 탐구 · 현대사회와 윤리 · 윤리문제 탐구 · 법과 사회 · 정치 · 정보 · 인공지능 기초

수학

임상시험에서 ORR(전체반응률)이 어떻게 계산되는지, 8명 중 4명이 반응했을 때 50%라는 수치의 통계적 신뢰 구간(confidence interval)과 표본 크기의 한계를 분석하여 과학적 데이터 해석 능력을 기를 수 있습니다.

윤리

소규모 임상 결과의 언론 공개, 임상시험 참여자의 사전 동의, 신약 개발 과정에서의 생명윤리 원칙 등 의생명윤리 쟁점을 탐구하고 토론할 수 있습니다.

사회

신약 임상시험의 FDA 허가 절차, 국내 식품의약품안전처의 임상시험 승인 제도, 특허와 라이선스인(L/I) 계약의 법적 의미를 연계하여 바이오 산업의 규제 구조를 이해할 수 있습니다.

정보

유전체 빅데이터 분석을 통해 KRAS 변이 유형을 분류하고, 환자 하위군별 치료 반응을 예측하는 생물정보학 파이프라인의 기초를 탐색할 수 있습니다.

이 문제를 다른 입장에서 보면?윤리 쟁점 · 여러 관점과 토론 질문

소수 환자 데이터(8명)에서 도출된 긍정적 임상 결과를 공개 발표할 때, 환자와 투자자에게 과도한 기대를 줄 수 있는 정보 제공 방식이 적절한가?

찬성/지지 입장

초기 임상 단계에서의 긍정적 신호를 빠르게 공개하는 것은 췌장암처럼 치료 선택지가 매우 제한된 환자와 가족에게 희망적인 정보를 제공하고, 다른 연구자들의 관심과 자원 투입을 유도할 수 있습니다. 또한 과학 커뮤니티의 신속한 정보 공유는 연구 발전 속도를 높이는 데 기여한다는 주장이 있습니다.

반대/우려 입장

8명이라는 매우 적은 환자 수에서 나온 결과를 헤드라인화하면, 일반 대중과 환자가 치료제 효과를 과대평가할 수 있습니다. 이는 근거 없는 치료 기대를 높이거나, 주가 변동에 영향을 미쳐 임상 결과를 상업적 목적으로 활용하는 문제가 발생할 수 있습니다. 소규모 코호트 데이터는 대규모 임상에서 재현되지 않는 경우도 많아, 성급한 낙관론은 환자와 사회 모두에게 해가 될 수 있습니다.

헬싱키 선언(Helsinki Declaration): 임상시험 참여자 보호 및 연구 결과의 정직한 공개 의무 / 사전 동의(Informed Consent): 임상시험 참여 환자가 연구의 초기 단계임을 충분히 이해하고 동의해야 함 / 대한민국 「생명윤리 및 안전에 관한 법률」: 임상시험 윤리심사위원회(IRB) 승인 및 정보 공개 기준 / FDA 임상시험 정보 공개 규정(clinicaltrials.gov 등록 의무)

초기 임상 결과(소수 환자 대상)를 언론에 공개할 때, 제약사·연구자·미디어는 각각 어떤 책임을 져야 하며, 환자와 사회에 정보를 전달하는 '적정한 방식'은 무엇일까?

읽고 나니, 무엇이 달라졌을까?핵심 정리 · 오개념 · 자기점검

기억할 핵심

KRAS G12D 돌연변이는 세포 분열 신호를 끄지 못하게 만드는 점 돌연변이로, 췌장암 등 여러 고형암의 주요 원인 중 하나입니다.
VS-7375의 ORR 50%는 2차 치료 세팅 환자 단 8명에서 나온 수치이므로, 이 숫자 자체가 최종 효과를 증명하는 것이 아니라 대규모 임상 3상에서 검증이 필요한 탐색적 결과임을 이해해야 합니다.
기사에서 VS-7375와 다락손라십의 ORR을 나란히 제시하고 있지만, 두 약물의 환자 집단·시험 설계가 다르므로 이를 직접 비교해 어느 약물이 더 낫다고 결론 내릴 수 없습니다.

헷갈리기 쉬운 부분

오개념: ORR 50%이면 이 약물은 췌장암 환자 절반을 치료할 수 있다 → 올바른 이해: ORR은 종양이 일정 기준 이상 줄어든 환자 비율이지 완치율이 아니며, 8명 기준이므로 실제 효과는 3상 대규모 시험에서 확인해야 합니다.
오개념: ON/OFF 저해제는 ON 저해제보다 무조건 더 효과적이다 → 올바른 이해: ON/OFF 저해제는 KRAS의 두 상태 모두를 억제하는 설계 방식의 차이를 뜻하며, 임상적 우월성은 직접 비교 임상시험 결과로만 판단할 수 있습니다.

임상 1/2상에서 ORR 50%가 보고되었다는 기사를 읽고 '이 약물은 효과가 확실히 입증되었다'고 말할 수 있는지, 그렇게 말할 수 없다면 어떤 이유와 추가 데이터가 필요한지 자신의 말로 설명할 수 있는가?

이 과학은 실제로 어디에 쓰일까?산업 연계 · 기업과 기관 · 미래 전망

KRAS 변이는 췌장암의 약 90%, 대장암의 약 40%, 폐암의 약 30%에서 발견된다고 알려져 있어, 오랫동안 '치료 불가능한 표적(undruggable target)'으로 여겨져 왔다. 기사에 따르면 현재 여러 글로벌 바이오텍이 KRAS 저해제 개발에 경쟁적으로 나서고 있으며, VS-7375 외에도 레볼루션 메디슨의 다락손라십이 같은 2차 치료 세팅에서 임상 결과를 공개하는 등 관련 시장이 빠르게 형성되고 있습니다. 베라스템은 중국 기업과의 파트너십·라이선스인 계약을 통해 글로벌 개발 권리를 확보하는 오픈 이노베이션 전략을 취하고 있습니다.

시장 동향

글로벌 KRAS 저해제 시장은 2021년 암젠(Amgen)의 KRAS G12C 저해제 소토라십(sotorasib)이 FDA 승인을 받으면서 본격적으로 열렸다(공개된 사실). G12D 변이는 G12C보다 더 흔하고 표적화가 어려워 후발 주자들이 집중하는 분야로, 복수의 글로벌 바이오텍이 경쟁하고 있습니다. 다만 이 분야의 정확한 시장 규모 수치는 본 기사 본문에 명시되어 있지 않으므로, 구체적인 수치는 별도의 시장 조사 보고서를 통해 확인이 필요합니다.

미래 전망

기사에 따르면 베라스템은 VS-7375의 전이성 췌관선암(mPDAC) 임상 3상에 대해 FDA와 프로토콜 합의를 완료하고, 1차 치료제 세팅으로 2026년 연말까지 임상 시작을 목표로 하고 있습니다. 3상 결과가 유효성과 안전성을 모두 입증할 경우 FDA 신약 허가 신청 단계로 이어질 수 있으나, 이는 계획 단계이며 결과는 아직 확인되지 않았습니다. 더 넓은 관점에서 KRAS G12D 저해제 분야는 현재 복수의 글로벌 기업이 경쟁적으로 임상을 진행 중인 상황으로, 향후 단독 요법뿐 아니라 화학요법이나 면역항암제와의 병용 치료 가능성이 연구 중이라고 알려져 있습니다. 다만 병용 전략의 효능과 안전성은 아직 임상적으로 충분히 검증되지 않은 단계입니다. 또한 KRAS 저해제에 대한 내성(resistance) 발생 기전을 규명하고 이를 극복하는 차세대 전략을 개발하는 연구도 현재 다양한 연구 그룹에서 진행 중이라고 보고되고 있습니다. 이러한 연구 흐름은 췌장암 외에도 KRAS 변이가 많이 발견되는 대장암, 폐암 치료에도 적용 가능성이 제기되고 있습니다.

이런 문제를 다루는 사람들은?직업 · 학과 · 진로 탐색

임상시험 코디네이터(CRC, Clinical Research Coordinator)

암 환자를 대상으로 하는 VS-7375와 같은 신약의 임상시험 1/2/3상에서 환자 모집, 사전 동의 확인, 데이터 수집·관리, 부작용 모니터링 등 임상 운영 전반을 지원하는 업무를 담당합니다.

종양학 연구원(Cancer Biologist/Oncology Researcher)

KRAS G12D와 같은 암 유발 돌연변이 단백질의 구조와 기능을 분석하고, 이를 억제할 수 있는 신약 후보 물질을 발굴하는 기초·응용 연구를 수행합니다.

제약·바이오텍 라이선싱 전문가(Business Development / Licensing Manager)

기사에서 베라스템이 젠플릿과 체결한 것처럼, 국내외 기업 간 약물 권리 이전(L/I, L/O) 계약을 협상하고 관리하는 업무를 담당하며, 과학적 이해와 비즈니스·법률 지식이 모두 필요합니다.